1月13日，长春高新（000661.SZ）子公司金赛药业研发及商业化团队代表应邀出席全球医疗健康领域盛会——第44届摩根大通医疗健康年会（下称“JPM大会”），金赛药业副总裁/研发BD License-out负责人夏远峰博士在会上发表题为“金赛药业：创新驱动药物研发”的主题演讲，系统阐释了金赛创新研发平台和七条重点管线，凸显了金赛在前沿领域取得的突破性研发成果，吸引了与会投资者的高度关注。
据悉，本次JPM大会，金赛药业分享了覆盖肿瘤、呼吸和免疫、内分泌、女性健康等多个重点疾病领域的7条创新研发管线，均为潜在First-in-Class（FIC）或Best-in-Class（BIC）创新分子。同时重点展示了包括长效缓释、偶联技术、靶向递送、AI辅助药物设计等多个核心技术平台。具体而言，团队指出，基于长效缓释技术平台的IGF-1（GenSci155）和PTH (GenSci164) 展现出达到全球最长给药周期的潜力；依托肺部siRNA递送技术平台，GenSci111和GenSci117实现了肺部高特异性靶点敲降，显著降低了对肾脏等肺外组织的影响，有望以此提升安全性；在ADC药物技术平台的优化下，双靶ADC管线GenSci139和GenSci143具备了优异的血浆稳定性、显著的杀肿瘤活性及宽广的安全窗。这些自主研发的前沿技术平台，已成为金赛药业实现差异化分子设计和打造高竞争力管线的重要基石。
七大创新管线突破性进展，展现超强“创新力”
作为中国生长激素领域的先行者，金赛药业在内分泌领域持续巩固领先优势。全球首创超长效月制剂生长激素样药物GenSci134已在一期临床试验中，拟用于生长激素缺乏症及生长相关适应症，其月制剂给药方案将显著提升患者用药便利性与依从性，将进一步丰富公司在内分泌治疗领域的产品组合。
女性健康领域，针对绝经期血管舒缩症（潮热）的NK3R拮抗剂GenSci074，其中国II期临床研究已达成所有主要终点。数据显示，治疗组在第4周和第12周时，潮热频次和严重程度的改善均显著优于安慰剂组。安全性上，该药物展现出良好的安全性特征，治疗组不良事件发生率与安慰剂组相当，未观察到肝酶升高风险及NK1R相关神经系统副作用。GenSci074计划于2026年第二季度启动全球多中心III期临床试验，据统计全球有八亿女性受潮热困扰，GenSci074有望成为治疗中重度潮热的“Best-in-class”疗法。
呼吸和免疫领域，同样具有“Best-in-class”潜力的PD-1激动剂GenSci120已在中美获批临床。临床数据显示，该药物能实现快速且持续的受体高占位，对PD-1阳性及高表达T细胞表现出优异的选择性清除效果，药理数据表明其具备开发为月制剂的潜力。作为一个全新机制，高选择性清除致病性T细胞，有望为多种相关机制慢性免疫炎症性疾病提供全新治疗手段。目前针对类风湿关节炎的IIb期研究已进入筹备阶段，其他已获批临床的适应症有系统性红斑狼疮、原发性干燥综合征等。
值得关注的是，金赛药业在肿瘤领域管线布局取得重要进展。针对TP53 Y220C突变的创新小分子药物GenSci128已进入临床试验阶段，TP53突变在多种实体瘤中存在明确临床需求，目前全球尚无针对该突变的获批疗法。GenSci128通过特异性结合突变蛋白，恢复其抑癌功能，临床前研究显示出良好的疗效与安全性。此外，2025年12月IND刚刚获受理的新型突变选择性PI3Kα抑制剂GenSci145，拟用于治疗携带PI3Kα突变的局部晚期或转移性实体瘤。GenSci145在临床前研究中展现出对多种PIK3CA热点突变的选择性抑制活性，并表现出良好的血脑屏障穿透能力，且未观察到高血糖等传统副作用，表明该候选药物有望为PI3K突变肿瘤伴随脑转移的患者提供有效的治疗手段，填补临床需求的空白。
（本次JPM大会金赛药业展示的管线信息 图片来源：公司提供）
此外，金赛药业本次还展示了多款具有“同类最佳”或“全球首创”潜力的创新管线：针对骨质疏松等骨相关疾病的PTH-RANKL抗体融合蛋白GenSci133、以及治疗苯丙酮尿症的SLC6A19小分子抑制剂GenSci144等药物均将于2026年进入临床阶段。
公司指出，通过系统化、平台化的研发体系，金赛药业正在构建覆盖多个重大疾病领域的创新管线。公司将继续坚持自主创新与全球合作并重的发展策略，持续推进具有高临床价值和高商业化潜力的创新管线开发。
国际化加速度，BD出海有望打造金赛第三增长极
2025年，金赛药业持续加强研发投入，同步推进超过40项临床研究项目。与此同时，金赛药业创新药出海实现关键里程碑，完成创新管线GenSci098的海外授权，交易总额达13.65亿美元，该药物针对格雷夫斯病及甲状腺眼病，目前已在中美同步开展临床试验。此次授权标志着公司创新成果获得国际认可，也为后续管线的全球化开发奠定了合作基础。
2026年，金赛药业多款具有全球竞争力的创新药物进入关键临床阶段，展现出公司在创新药研发方面的深厚积累与持续突破。通过“生长激素、创新药、研发海外BD收入”三驾马车协同发展的战略布局，公司正稳步推进高质量发展。
JPM大会作为全球医药行业的“风向标”，亦是创新实力角逐的顶级舞台。本届大会上，二十余家中国头部创新药企在前沿领域展现的管线深度、厚度、质量与重磅交易成果引发全球广泛关注。这标志着产业驱动逻辑的根本性转变——从数量走向质量，从本土走向全球。金赛药业此番登上国际舞台，意在向全球伙伴系统呈现其亮点创新成果，通过跨国合作进一步打通研发与市场的全球化路径，这正是中国药企竞逐“全球新”浪潮的一个生动缩影。
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